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我国原创治疗阿尔兹海默病新药获批,收获的

喜报:

11月2日,国家药品监督管理局有条件批准了阿尔兹海默病新药甘露特钠胶囊(商品名:九期一)上市注册申请,用于轻度至中度阿尔兹海默病,改善患者认知功能,填补这一领域17年无新药上市的空白!

阿尔茨海默病俗称老年痴呆症,一旦患病,人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。据国际阿尔茨海默病协会统计,目前全球约有万患者,每3秒钟还将增加一个新病例。中国患者约占20%,是世界上患者人数最多的国家,随着人口老龄化加速,阿尔兹海默病的危害就愈发显现!

全球用于临床治疗阿尔茨海默病的药物目前只有寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物,大多宣告失败。目前,阿尔兹海默症AD药物只能改善患者症状,还不能达到治疗效果。

甘露特钠胶囊(GV-)是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的,具有完全自主知识产权的国产创新药,也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。借了上海试点药品上市许可持有人制度、推动创新研发成果的东风,得以快速上市,造福阿尔茨海默病患者和家庭。

研究团队

这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。其获批上市,不仅填补世界空白,更满足了众多病患临床急需用药的期待。

22年的坚守,糖药领域的唤醒

今年9月,耿美玉团队已在《细胞研究》(CellResearch)杂志上发表论文,揭示了GV-抑制阿尔茨海默症的作用机理。

GV-是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物,它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现,GV-还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。

据中国科学网此前报道,耿美玉表示,“根据GV-研发中发现的AD(阿尔茨海默症)发病机制,老年人经常食用海带和酸奶,有助于预防AD的发生。”,他们还将进一步深入研究,拓展GV-的适应症,比如帕金森病、抑郁、睡眠障碍、自身免疫性疾病等。

“传统主流的药物设计针对单一靶点,很难找到阻止AD发生发展的药物。”耿美玉还表示,糖链是生命三大物质之一,由于糖类的化学结构最难研究,因此糖是一个长期被忽视的靶点,糖药物领域也如同一位沉睡的巨人亟待被唤醒。

从年发现第一个与老年痴呆症有关的化合物算起,耿美玉团队已经坚持了整整22年。“确实感到过孤独,因为别人都在做小分子药物,而用糖类药物来治疗老年痴呆,不管是结构确定、质量控制、制备工艺、还是模型建立、评价体系、体内代谢过程研究等,都没有先例,挑战巨大。”一路走来,最让耿美玉感到骄傲的是,她坚持了下来,从未放弃过。“这种坚持,最初是作为科学家的一种使命感,后来目睹了患者的强烈需求,这种使命感变得更加迫切,已经超越了科学兴趣,成为了非常强大的支撑动力。”为了尽快做出老年痴呆的治疗性药物,这么多年耿美玉没有发过一篇相关论文,每天都是从家里到实验室,再从实验室到家里。

从肠道入手,治疗脑内疾病?

九期一是国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,代表一种全新的技术路线。

据研发团队介绍,临床前作用机制表明,九期一通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

近年来,人们对胃肠道菌群的认知逐渐加深,大量的研究表明胃肠道菌群与代谢性疾病(肥胖、糖尿病、非酒精性脂肪肝等)、脑血管疾病、神经精神系统疾病、肿瘤等有着密切的关系。目前研究证实,肠道菌群失衡与自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等疾病有密切联系。

耿美玉研发团队的研究表明:在阿尔茨海默病进程中,伴随Aβ的沉积以及Tau蛋白的磷酸化的发生,肠道菌群的组成发生变化,继而导致代谢产物异常,异常的代谢产物刺激外周免疫炎症,促使炎性免疫细胞Th1向大脑侵润,引起脑内M1型小胶质细胞的活化,导致阿尔茨海默病相关神经炎症的发生,最终导致认知功能障碍。口服九期一能够重塑肠道菌群,降低异常代谢产物,阻止外周炎性免疫细胞向大脑的侵润,抑制神经炎症,同时减少Aβ的沉积和Tau蛋白的磷酸化,从而改善认知障碍,达到治疗阿尔茨海默病的目的。

Ⅲ期临床研究者对效果“非常满意”

“九期一”的1、2、3期临床试验研究共有例受试者参加。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫医院牵头组织的全国34医院开展,共完成了例受试者的服药观察。

III期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富介绍说:临床III期有几个比较主要的特点。

首先比较突出的特点是全世界第一个纯安慰剂对照时间最长达到9个月安慰剂对照研究。

第二个特点,根据II期研究经验,在诊断标准方面更加严谨,入组更加严格,招募病人更加困难,入组筛选失败率基本达到50%,所以研究是一个很漫长的,III期研究花了4年时间。

为期36周的3期临床研究结果表明,九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p0.)。九期一对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

研究团队

结语

该药预计在12月底之前上市,除此之外,还有很多我国在研的阿尔兹海默症新药即将面世。例如:康弘药业():治疗阿尔兹海默症新药KH已处于研发阶段。京新药业():公司治疗阿尔兹海默症药物卡巴拉汀胶囊已经获批,盐酸美金刚已处于临床中。济民制药():与美加州大学尔湾分校在阿兹海默症科研在中国的独家合作伙伴,公司对其科研成果在中国技术转化具有优先权。华海药业():旗下子公司收到药物临床试验批件,该药物用于治疗阿尔茨海默症。未来让我们共同期待!







































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